本项目为KIT ITD靶向的个性化胃肠道间质瘤单克隆抗体药物研究。本项目基于研究团队的结构生物学研究成果，获得可以选择性地抑制胃肠道间质瘤靶点KIT的内部重复串联突变体（KIT ITD）的多个单克隆抗体，并在结构、分子、细胞、整体动物四个层次评价单克隆抗体3G2的药效和作用机制，从而确证GIST ITD 突变体可以成为抗胃肠道间质瘤的药物靶标，并有望以此开发出KIT ITD 靶向的个性化治疗胃肠道间质瘤的“精准药物”。3G2是首个选择性针对胃肠道间质瘤的突变体的单克隆抗体。鉴于单克隆抗体药物较小分子药物易呈递高选择性、副反应更少的药理学特点，3G2 抗体更易成为个性化治疗胃肠道间质瘤的药物，它的发现顺应了当前“精准医疗”的大趋势，可为GIST ITD 患者提供“精准”的治疗手段。
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成果介绍
科技计划：
成果形式：
合作方式：技术转让、技术开发
参与活动：
第七届中国江苏产学研合作大会
专利情况：
正在申请 ,其中:发明专利 0 项
已授权专利,其中:发明专利 0 项
已授权专利,其中:发明专利 0 项
成果简介
成果概况
本项目为KIT ITD靶向的个性化胃肠道间质瘤单克隆抗体药物研究。本项目基于研究团队的结构生物学研究成果，获得可以选择性地抑制胃肠道间质瘤靶点KIT的内部重复串联突变体（KIT ITD）的多个单克隆抗体，并在结构、分子、细胞、整体动物四个层次评价单克隆抗体3G2的药效和作用机制，从而确证GIST ITD 突变体可以成为抗胃肠道间质瘤的药物靶标，并有望以此开发出KIT ITD 靶向的个性化治疗胃肠道间质瘤的“精准药物”。3G2是首个选择性针对胃肠道间质瘤的突变体的单克隆抗体。鉴于单克隆抗体药物较小分子药物易呈递高选择性、副反应更少的药理学特点，3G2 抗体更易成为个性化治疗胃肠道间质瘤的药物，它的发现顺应了当前“精准医疗”的大趋势，可为GIST ITD 患者提供“精准”的治疗手段。
创新要点
主要技术指标
其他说明
3G2等抗体可用于携带KIT ITD突变体的胃肠道间质瘤（GIST）患者的精准治疗。鉴于肥大细胞症患者亦可见KIT ITD突变体，3G2等抗体有望用于该类患者的治疗。最近的流行病学调查结果表明，全世界近5年内已经确证了近5万携带KIT ITD突变体的GIST患者；若人均每年接受5000美元的3G2等抗体治疗，则年销售额可望达到2.5亿美元。
完成人信息
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