肿瘤凋亡抑制基因不对称小核酸干扰药物

成果编号：11071

价格：面议

完成单位：省产研院医药生物技术研究所

单位类别：985系统院所、211系统院所

完成时间：2014年

成熟程度：小批量生产阶段

服务产业领域：生物技术与医药

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发布人：华子春离线

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国家一类生物制品临床前肿瘤药物项目，已经初步完成GLP实验室的药效、急毒、分布实验，有3项国家发明专利和1项国际PCT专利。国内无类似项目，需要科研经费1000万申请一期临床批文本课题已经在体外和体内动物实验中证明不对称小核酸干扰的抑制效果明显比对称的siRNA高，采用本品Bcl2和MDR的RNA干扰已经能分别有效抑制Bcl2或MDR基因的表达，逆转其对化疗药物的敏感性，并能诱导肿瘤细胞的凋亡，提高肿瘤的治疗效果。动物抑瘤率已经达到50-80%，无明显毒副作用，稳定性比较好，有明确的靶向肿瘤分布特性，作用机理明确，研究基础扎实，已经委托上海医工院、江苏省药物研究所、上海肿瘤所分别完成了部分药效学、药物分布和急性毒性实验验证。委托上海肿瘤研究所的实验表明本品有很好的靶向分布性，注射后24小时大部分分布在肿瘤内。有望成为具有靶向肿瘤生长相关基因的基因治疗新药。

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成果介绍

科技计划：

成果形式：新技术

合作方式：技术转让

参与活动：

专利情况：正在申请 ,其中:发明专利 0 项
已授权专利,其中:发明专利 1 项
专利号:
ZL201110076226.6

成果简介

成果概况

创新要点

本课题是2009年批准的国家重大新药创制课题，国际上最早是Sun 等人在2008年12月提出正义链和反义链长度不一致的不对称双链小干扰RNA理论（ Nature Biotechnology, 2008, 26: 1379-1382）。因此不对称小核酸干扰理论很新，并且不对称小核酸干扰也有许多种不同的形式，本课题新化合物获批2项专利，另外一项为国际PCT专利。本品是第一次申请的新化合物结构。作用靶点：肿瘤凋亡抑制基因（B-cell lymphoma／leukemia-2，Bcl2，原称B 细胞淋巴瘤／白血病2基因），60%-80%恶性肿瘤高表达Bcl2基因。另一靶点为血管生长因子VEGF基因的小核酸干扰药物也获发明专利，可以双基因联合治疗，国外也有这样的例子在临床中。特点：由于小核酸干扰药物带负电荷，内皮抑素带正电荷，因此，采用国家一类生物制品内皮抑素作为本项目药物辅料的递送系统递送到肿瘤，有靶向治疗的作用。新化学结构：发明专利保护。

主要技术指标

符合临床前研究药物各项技术指标

其他说明

查新结论：根据查新和文献检索，除了本课题组外，目前国内外没有该类不对称小核酸干扰（asiRNA）药物，希望能成为第一个进入临床研究的小核酸干扰药物。

完成人信息

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