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高效产出活性凝血因子Ⅸ的方法及应用

成果编号:38830
价格:面议
完成单位:扬州大学
单位类别:
完成时间:未填写
成熟程度:研制阶段
服务产业领域: 生物技术与医药
发布人:郝振宇 离线
凝血因子IX在正常的凝血过程中发挥重要的作用,凝血因子Ⅸ的缺乏会导致B型血友病的发生,该疾病的严重程度是基于体内残留的活性凝血因子Ⅸ的数量所决定的。临床上多使用替代疗法治疗凝血缺陷,但成本高昂且需要终生周期性使用。因此高效制备人凝血因子Ⅸ对于减轻病人及医疗系统负担十分迫切。 γ-谷氨酰羧化酶(GGCX)的氨基酸序列的突变会导致凝血因子羧化修饰功能的改变,本发明通过分子对接和分子动力学模拟GGCX与底物的关键性结合区域,基于细胞胞内羧化检测体系,检测针对GGCX的位点突变能够有效提高凝血因子IX的羧化效率,筛选出能明显提高凝血因子IX的总产量及羧化产量的突变体,为凝血因子的改良、量产与应用提供建议,期望能极大降低凝血因子IX的生产成本,为基于活性凝血因子IX替代疗法的出凝血疾病的治疗提供帮助。
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成果介绍

科技计划:
成果形式:
合作方式:
参与活动: 第二届江苏产学研合作对接大会 2023年高校院所服务苏北五市产学研合作对接活动
专利情况: 未申请专利
成果简介
成果概况
凝血因子IX在正常的凝血过程中发挥重要的作用,凝血因子Ⅸ的缺乏会导致B型血友病的发生,该疾病的严重程度是基于体内残留的活性凝血因子Ⅸ的数量所决定的。临床上多使用替代疗法治疗凝血缺陷,但成本高昂且需要终生周期性使用。因此高效制备人凝血因子Ⅸ对于减轻病人及医疗系统负担十分迫切。 γ-谷氨酰羧化酶(GGCX)的氨基酸序列的突变会导致凝血因子羧化修饰功能的改变,本发明通过分子对接和分子动力学模拟GGCX与底物的关键性结合区域,基于细胞胞内羧化检测体系,检测针对GGCX的位点突变能够有效提高凝血因子IX的羧化效率,筛选出能明显提高凝血因子IX的总产量及羧化产量的突变体,为凝血因子的改良、量产与应用提供建议,期望能极大降低凝血因子IX的生产成本,为基于活性凝血因子IX替代疗法的出凝血疾病的治疗提供帮助。
创新要点
主要技术指标
其他说明
完成人信息
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