基因治疗根治慢性乙肝

成果编号：38616

价格：面议

完成单位：江苏师范大学

单位类别：企业

完成时间：2022年

成熟程度：研制阶段

服务产业领域：生物技术与医药

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发布人：ourselfjiangsu 离线

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乙型肝炎是由乙肝病毒感染肝脏引起的急性或慢性疾病, 可导致肝纤维化、肝硬化和肝细胞癌变，危及患者生命。经过五十多年的努力，现在已经达到了功能性治愈的阶段。但是患者肝细胞核内乙肝病毒DNA的存在，是乙肝传染和复发的根源。彻底清除乙肝病毒DNA才是治愈的关键和标志。基因编辑技术的快速的发展为人类开启了根治乙肝的时代大门，具体要解决两个关键问题：①如何利用基因编辑工具精确切割病毒DNA；②如何将基因编辑工具靶向高效输送到肝细胞中。本项目提出乙肝病毒做载体，将靶向乙肝病毒DNA的Crispr/Cas核蛋白送入肝细胞核的方案，目的是降解病毒DNA，彻底治愈乙肝。本项目包括以下两个组成部分： A. 肝细胞重组蛋白表达株，产生具感染能力的乙肝病毒颗粒：为了专一性治疗乙肝，构建能够表达重组乙肝病毒蛋白的肝细胞株，可以包装生产有感染能力的乙肝病毒颗粒，靶向运输生物药进入肝细胞核，产生治疗效果。 B. 降解乙肝DNA的病毒颗粒：步骤1生产的具感染能力的乙肝病毒颗粒内包装有取代乙肝基因序列、且能够识别病毒DNA的核酸酶系统的（如Crispr/Cas9）和必要的顺式原件（cis-elements）DNA序列，进入细胞核能够启动表达并转化成核酸酶，降解乙肝病毒DNA，治愈乙肝。据世卫组织统计，全球2015年有2.57亿人患有慢性乙肝感染;医学杂志《柳叶刀》发布调查报告显示，2018年全球共有3亿左右的乙肝感染者；我国乙肝病毒阳性人数就有8600万！科学技术创新才能解决人类面临的问题；原创的基因治疗治愈乙肝技术不仅能彻底消除乙肝患者的病痛，也将大幅降低肝癌患者的数量，改变肝癌治疗游戏规则，将是时代发展为人类带来的红利，具有重大的社会意义和经济价值。

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成果介绍

科技计划：

成果形式：新技术、新产品、其他

合作方式：技术入股、共建载体、其他

参与活动：第二届江苏产学研合作对接大会 2023年高校院所服务苏北五市产学研合作对接活动

专利情况：未申请专利

成果简介

成果概况

创新要点

1）慢性乙肝迄今无法根治 2）基因治疗根治慢性乙肝是创新的技术和生物药 3） 80%的肝癌来自慢性乙肝，根治乙肝意味着降低肝癌发生率

主要技术指标

根治慢性乙肝是完全创新的生物药，迄今没有标准，有待于本产品上市建立新的标准。

其他说明

完成人信息

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